L'amyotrophie spinale est une maladie très dangereuse : dans les cas les plus graves, elle peut entraîner la mort de l'enfant dès les premiers mois de sa vie. Jusqu'à présent, la médecine était impuissante : il n'existait aucun médicament pour traiter cette maladie. La situation a changé à la fin de l'année 2016, lorsqu'une substance appelée nursinersen est apparue sur le marché.