L'amyotrophie spinale est une maladie sur laquelle on travaille afin de trouver une voie de traitement efficace. En décembre 2016, les premiers résultats d'une étude sur le traitement de cette maladie par le nusinersen ont été publiés. Le médicament s'est révélé très efficace : des améliorations significatives ont été observées non seulement par rapport aux tests effectués sur les animaux, mais aussi par rapport aux études menées sur un groupe d'enfants dont le pronostic était très défavorable. Les effets du traitement ont été si positifs que le médicament a été approuvé pour le traitement de l'amyotrophie spinale par la Food and Drug Administration américaine.