Lesmaladies génétiques représentent un défi majeur pour les médecins. Malheureusement, la médecine est actuellement incapable de guérir complètement les maladies génétiques en "réparant" les gènes ou les chromosomes endommagés. La seule option consiste généralement à traiter les symptômes de la maladie afin de rendre la vie du patient aussi confortable que possible.